Therapeutic base editing to generate a gain-of-function F9 variant for hemophilia B

佐藤悠介准教授と自治医科大学・大森司教授らの研究グループとの共同研究成果「血友病B治療を目指した血液凝固第IX遺伝子への機能獲得型変異導入による塩基編集」が”Blood”誌にアクセプトされました。疾患の原因となるバリアントを修復する従来の塩基編集とは異なり、タンパク質の機能を高める新しい遺伝子治療戦略を実証しました。また、塩基編集ツールmRNAを当研究室が開発した脂質ナノ粒子で送達させ、機能獲得型変異を生体で誘導できることを示しました。本研究成果は自治医科大学よりプレスリリースが出されています。