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ポイント
●マウスは自身のRNAを遺伝子治療薬のように使い多数の遺伝子変異を無毒化していることを発見。
●このRNAは遺伝子変異となる部分をmRNAに取り込まれないようにすることで無毒化を実現。
●この仕組みを利用してヒトの遺伝病の異常エクソンを長期に渡って無毒化することが可能。