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ポイント
●CRISPR/Cas RNP送達に適した新たな脂質材料の開発により効率を約10倍向上。 ●脂質材料の優れた生分解性により高い安全性を示す脂質ナノ粒子を構築。 ●CRISPR-LNPの静脈内投与により肝臓遺伝子の98%以上のノックアウトを達成。
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