ポイント

◆ゲノム編集技術である塩基編集を用いて、ゲノム上の血液凝固第 IX 遺伝子に機能獲得型変異を導入し、マウス血友病 B モデルの血液凝固第 IX 因子活性を著明に増強した。

◆疾患の原因となるバリアントを修復する従来の塩基編集とは異なり、タンパク質の機能を高める新しい遺伝子治療戦略を実証した。

◆塩基編集ツール mRNA を脂質ナノ粒子で送達させ、機能獲得型変異を生体で誘導できることを示した。

https://www.hokudai.ac.jp/news/pdf/251030_pr2.pdf