◆CRISPR-Cas3 を搭載した mRNA-LNP を用いて、in vivo（マウス肝臓）でゲノム編集することにより、血中トランスサイレチン（TTR）量を約 80％低下させることに成功しました。

◆従来の CRISPR-Cas9 と異なり、CRISPR-Cas3 は TTR 遺伝子を主に一方向に広範囲に欠失させ、隣接遺伝子への影響は最小限で、オフターゲット変異が検出されない安全な編集プロファイルを示しました。

◆CRISPR-Cas9 による編集では 3 塩基欠失などインフレーム変異（IFM）によりアミロイド化する潜在的なリスクのあるタンパク質が確認された一方で、CRISPR-Cas3 ではそのような異常タンパク質は検出されませんでした。

◆今後、より確実で安全な in vivo 遺伝子治療法の新たな選択肢として、CRISPR-Cas3 の臨床応用が期待されます。

概要と発表内容は下記リンクより閲覧可能です。

https://www.hokudai.ac.jp/news/pdf/260108_pr.pdf